¿Adónde van los genes introducidos en las células? Recordemos que, en una situación ideal, con la aplicación de una terapia génica la enfermedad debería ser curada de por vida mediante un solo tratamiento y sin que este produjera efectos colaterales. Además, la introducción del gen en el material genético de la célula debería llevarse a cabo con total precisión; es decir, el gen normal o terapéutico debería reemplazar exactamente al gen defectuoso en el mismo lugar, proceso que se denomina recombinación homóloga. Sin embargo, hoy por hoy esto no es factible en la especie humana, aunque sí se ha realizado en otros mamíferos, principalmente en ratones. Por lo tanto, la aproximación alternativa de la terapia génica consiste en que el producto sintetizado a partir del gen sano introducido en las células humanas servirá para corregir la carencia o defecto del producto sintetizado a partir del gen defectuoso.