¿Qué es y cuándo se puede aplicar? Imaginemos que accidentalmente rompemos el cristal de una ventana. Para solucionar este problema tenemos dos posibles opciones: tratar de reparar el cristal con cinta adhesiva, que no supone una buena solución a largo plazo, o bien colocar un vidrio nuevo, que solventará el problema de forma definitiva. Podemos pensar en una enfermedad como si fuese un “cristal roto”. Numerosas enfermedades se producen como consecuencia de defectos, o mutaciones, en ciertos genes, que provocan que las proteínas cuya información portan no funcionen correctamente, lo que interfiere en el funcionamiento normal de las células. Así que, si un gen defectuoso causa nuestro “cristal roto”, ¿cuáles son nuestras opciones para repararlo? Podemos tratar la enfermedad con medicamentos u otros tipos de terapia (fisioterapia, psicoterapia, etc.), cuya eficacia a largo plazo dependerá de la enfermedad de la que se trate, pero que en todo caso no suponen una solución definitiva (curación); o podemos introducir en las células una copia correcta del gen que sustituya a la defectuosa, resolviendo el problema de forma concluyente. Como ya hemos visto, en la actualidad, la dotación genética de una célula puede ser modificada mediante la introducción en ella de un gen normal que sustituya a un gen defectuoso; es lo que se denomina terapia génica. La terapia génica, por tanto, se puede definir como el conjunto de técnicas que permiten introducir fragmentos de ADN o de ARN en el interior de células de interés (células diana), con el objeto de modular la expresión de determinadas proteínas que se encuentran alteradas; con ello se consigue revertir el trastorno biológico que las proteínas alteradas producen.